12月3日，国家医疗保障局公布了年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录。其中，包括治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)等7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。12月4日，获知该消息，SMA患儿家长陈女士(化名)激动地告诉记者，“孩子有救了，起码有活下去的希望了。”
患儿家庭每年的自费费用或降至十万元以内
“当医生告诉我孩子确诊SMA时，我甚至没听过这个病。”陈女士依旧记得儿子确诊SMA的情景。3年多前，确诊当天，医生告诉她：“只能在保证不生病的前提下，做好康复训练。希望孩子能有更好的状态，等到打针用药的那一天。”
年2月，诺西那生纳在中国获批上市。诺西那生钠由渤健公司研发、生产，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。
“看到新闻时，我们很激动。”陈女士说，直到2个月后诺西那生钠注射液正式公布售价为69.97万元，她和丈夫都沉默了。因为患儿第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。
“5毫升的药水近70万元，一毫升是20滴，一滴就是元。”有医生如此计算。因定价高昂，被患儿家长们称为“天价救命药”。
“从近70万到3万，对我们来说，可以说是命运的转折。”陈女士喜极而泣，如今起码有了活下去的希望。
“我们也接诊了十多名SMA患儿，因为药价昂贵，很多都放弃了治疗。”中华医学会儿科分会康复学组组长、医院康复科教授肖农说，SMA是一种相对常见的罕见病，每40-50人就有一人携带致病基因;携带者不会有任何症状，但如果两个携带者结婚，每次怀孕就都有25%的概率会生下患儿。按照严重程度高低，依次分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。因为一段异常的基因，患者全身的肌肉陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能动、不能进食、直到最后，不能呼吸。据估算，我国目前有2—3万名SMA患儿。
业内人士分析，经过此次国家医保目录药品谈判，患儿家庭每年的自费费用或降至十万元以内。
阿尔茨海默病患者家属有新期待
此次纳入医保目录的还有治疗阿尔茨海默病的国产创新药甘露特钠胶囊，该药品在年就曾参与医保谈判，但当时未能谈判成功。
年11月，甘露特钠胶囊(GV-)在我国有条件获批上市，用于轻度至中度阿尔茨海默病(俗称老年痴呆症)，是我国第一款治疗阿尔茨海默病的原创新药。
刚刚上市的甘露特钠胶囊定价为元。根据药品说明书，月费用约元(28天)。
“我爸爸就确诊为阿尔茨海默病初期，吃了甘露特钠胶囊后，效果特别好。”王女士说，这让全家人都特别高兴。不过价格却让她有些吃不消，“我也退休了，一个月就几千元，多元的药费，差不多占了我退休工资的一半多，要是再生点别的病，那就无力负担了。”王女士说道。
此次通过国家医保谈判后，甘露特钠胶囊进行了降价。因为企业申请价格保密，目前还不了解甘露特钠胶囊具体的医保支付价格。明年1月1日，新版的国家医保目录落地实施后，具体的价格与降价幅度将会得到体现。
“听说乌司奴进医保了?”“希望乌司奴早点能够报销。”从3日晚上起，医院克罗恩群就一直很热闹，因为治疗克罗恩病的特效药乌司奴单抗注射液被列入医保。
中医院(医院)消化内科主任郭红说，克罗恩病是一种原因不明的肠道炎症性疾病，从口腔到肛门的消化道的任何部位都可能发生炎症，腹痛、腹泻、肠梗阻、发热等症状无时无刻不跟随着这些患者，甚至还会出现肛瘘肛周脓肿等症状。
据郭红介绍，使用乌司奴单抗注射液治疗，第一次治疗需要静脉注射毫克一针的针剂共两到三针，目前一针的定价是一万元，此后，每隔8-12周皮下注射一针90毫克的针剂，目前是元一只，买一针送一针。
“对患者来说，负担还是很重。”郭红说：“这个药进入医保后，相信患者将能接受更好的治疗。”
18种肿瘤药物针对常见肿瘤疾病
此次74个进入医保目录的药品中，有18个都是肿瘤相关用药，占比达到约22.97%，其中的17个均为通过国家谈判进入医保目录的独家药品。
“这其中大部分药物都是新型靶向药物，针对的都是患常见肿瘤疾病的患者，例如肺癌、肝癌、乳腺癌、胃癌等。”医院药学部主任陈万一说道。
据了解，此次通过国家谈判新进入医保的抗肿瘤药物，此前单价都比较高，例如治疗非小细胞肺癌的伏美替尼，在重庆市药品交易所平台的挂牌单价为元一盒。“根据以往药品通过国家谈判进入医保的经验，大部分药品单价都降低超过50%，降价后医保还能报销，最终患者自费更少。”陈万一说，费用减少后，患者可以选择的治疗方式就更多，规范化治疗的可能性也更高。
