7月9日,爱姆斯坦在研原创干细胞新药IMS(T-MSC),作为全球首款可静脉滴注的胚胎干细胞来源的针对多发性硬化(MS)的干细胞新药,已在美国clinicaltrials.gov公示,Ⅰ期临床试验正式公开招募受试者。
在研新药获得FDA临床试验许可(IND),并满足临床试验条件后,方可在clinicaltrials.gov进行公示,进行临床试验信息和进度的实时发布。这样,不仅有利于推动临床试验的规范化管理,而且还可有效保障公众知情权,调动公众参与推动新药研发的主动性,并发挥社会监督作用提高试验质量和效率,有效促进实验数据等科研信息共享,避免研发资源浪费,对推动医学共同发展具有重要意义。
MS作为一种复杂的神经系统自身免疫性疾病,是最常见的中枢神经脱髓鞘疾病,患者通常会丧失运动、视觉、感觉以及协调能力。临床上较为常见的中枢神经系统脱髓鞘疾病包括多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、急性播散性脑脊髓炎等,目前全球临床治疗只能暂时缓解症状,无法治愈,严重影响患者的生活质量。
爱姆斯坦首席技术官王小方研究员发现,人胚胎干细胞来源的间充质样干细胞(T-MSC)比成人组织来源的MSC具有更强的免疫调节功能和更低的免疫原性潜力,比如,与骨髓来源的MSC相比,T-MSC产生大量抗炎细胞因子而极少产生促炎细胞因子,可预防和治疗免疫介导的炎症,阻止疾病进一步进展,同时表达的MHCII类分子较少,不易产生免疫耐受,重要的是,有可能通过血脑屏障并可能通过修复和再生促进神经元的恢复。
T-MSC是在爱姆斯坦的核心技术平台之一的细胞分化技术平台上,将人胚胎干细胞系通过胚外滋养层细胞(Trophoblast-like)中间体分化而成的间充质样干细胞。T-MSC有望在MS等自身免疫疾病、损伤/退行性疾病、炎症疾病等难治性疾病领域填补目前无法治疗和治愈的空白,而且也有望从细胞层面开始年轻化修复,实现医学抗衰老。
T-MSC是爱姆斯坦独家拥有的间充质样干细胞,其最突出的商业价值是可以成药,即,可进行无限的细胞同质分化,可以进行大规模的药物生产。
—END—
相关阅读
ImStem干细胞药物获得美国FDA临床新药试验许可(IND)T-MSC有望成为整容手术的新型生物材料预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇